Vertex Pharmaceuticals获得FDA对囊性纤维化的关键批准
2021-06-10 14:17:58 来源：
美国食品和药物管理局已批准Vertex Pharmaceuticals(纳斯达克股票代码：VRTX)的补充申请，将 Trikafta 用于优先审查的 6 至 11 岁符合条件的囊性纤维化患者。该决定首次向估计有 1,500 名至少有一个 F508del 突变的儿童开放了 Trikafta。
此前，Trikafta——一种由该公司的 elexacaftor、Symdeko 和 Kalydeco 组成的组合药物——仅被批准用于12 岁及以上的患者。
Vertex Pharmaceuticals 是囊性纤维化治疗的市场份额领导者;目前正在接受该疾病治疗的患者中有近 50% 正在接受其中一种药物治疗。在2020年，Trikafta占产品收入Vertex制药公司$ 6.2十亿63%，并在2021年第一季度，它代表了公司的$ 1.7十亿销售额的70%。
据该公司称，在美国、欧洲、澳大利亚和加拿大的 83,000 名囊性纤维化患者中，估计有 30,000 名未经治疗，但可以接受 Trikafta 治疗。为了使 Trikafta 更广泛地可用，Vertex Pharmaceuticals 正在寻求扩大国际批准和报销协议。目前，它可在美国以外的 12 个国家/地区使用，包括德国、爱尔兰、瑞士和英国。
该公司还在进行额外的试验，以证明 Trikafta 在更多患者中的疗效。例如，一项评估其在 2 至 5 岁患者中使用的临床研究正在进行中，并计划进行一项涉及罕见基因突变患者的试验。
