投资者似乎对该生物技术的最新临床更新持怀疑态度
截至周二美东时间上午11：15，Solid Biosciences(NASDAQ：SLDB)的股价下跌了31%。该公司宣布在周一收盘后对其基因疗法候选药物SGT-001进行1/2期研究的中期结果，该药物用于治疗Duchenne肌营养不良(DMD)。
那些结果不好，对吧?其实没有Solid Biosciences称数据“令人鼓舞”，至少有一位华尔街分析师同意。SVB Leerink的约瑟夫·施瓦茨(Joseph Schwartz)将这只生物技术股票的表现从市场表现上调至优于大盘，并将其一年期目标价格提高至15美元，比Solid周一的收盘价高出近58%。
显然，投资者并不相信Solid Biosciences会凭借SGT-001赢得胜利，但该生物技术公司的中期业绩确实不错。
在所有剂量组中，Solid均报告了患者的改善-通过该疾病的北极星动态评估等级量表进行衡量。接受SGT-001的患者在六分钟步行测试中也表现出改善，而未经治疗的对照队列则显示下降。此外，所有接受SGT-001剂量研究的队列患者的肺功能测试均得到改善，而未接受治疗的对照队列的患者平均下降10.7%。
该公司还宣布了安全方面的好消息。在给药后的17到37个月之间，先前使用SGT-001给药的6例患者没有任何新的药物相关的安全性问题。该研究中的第七位患者成为第一位接受第二代制造工艺的患者。该患者仅经历了暂时且可控制的不严重的不良反应。
投资者可能担心辉瑞和Sarepta可能会击败Solid Biosciences。两家公司目前正在评估针对DMD的实验性基因疗法，并可能比Solid更快地宣布关键研究的结果。
Solid Biosciences将在其SGT-001的1/2期研究中继续向患者给药。该公司计划在今年下半年报告这些额外患者的90天活检数据。
