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随着安全问题的缓解该公司已准备好重启关键疗法的临床试验

2021-06-16 14:34:33 来源:

在获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的批准后,先锋生物技术蓝鸟生物(纳斯达克股票代码:BLUE)已恢复其血液疾病基因疗法的临床试验。作为回应,该股在过去五天里上涨了 10% 以上,而 FDA 的举动对其他基因治疗公司来说是个好兆头。

今年 2 月,在使用该公司慢病毒载体(一种基因治疗传递系统)的不同研究中,两名患者出现疑似血癌病例。经过进一步审查,bluebird bio 表示,多项独立分析发现,这两种诊断都不太可能与该公司的 BB305 慢病毒有关。FDA 在查看了该公司的分析后表示同意,并于上周解除了对试验的禁运。

这意味着 bluebird 可以重新在欧洲销售 Zynteglo(一种治疗血液病输血依赖性 β-地中海贫血 (TDT)),它已经获得欧洲药品管理局的批准,这使得该药物更有可能在欧洲获得批准。美国。这也意味着该公司的 LentiGlobin 3 期试验用于对抗镰状细胞病 (SCD) 和 elivadogen autotemcel 用于对抗脑性肾上腺脑白质营养不良 (ALD,这是一种遗传疾病,其中覆盖大脑神经细胞的髓鞘受损,导致行为和神经系统疾病。症状),也可以继续。

从蓝鸟身上举起一朵云

该公司对 Zynteglo、LentiGlobin 和 elivadogen autotemcel 有很大的计划,因为它们有可能治愈,而不仅仅是治疗终身疾病。如果这些药物也被发现是安全的,那将是一件大事。

美国疾病控制与预防中心 (CDC) 估计,有 90,000 至 100,000 名美国人患有 SCD,这会导致畸形的红细胞过早死亡。这会导致中风并导致感染。TDT 更为罕见,在美国影响了大约 1,000 人。这种血液病的特点是严重贫血,需要终生定期输血以维持血红蛋白的健康水平,血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质,可将氧气从肺部输送到身体细胞并将二氧化碳返回肺部。ALD 也很罕见,在美国出生的男性中,每 21,000 名男性中就有 1 人患病。

添加另一个皱纹

关注蓝鸟生物的投资者必须考虑到一个主要的并发症。管理层表示,他们计划在年底前将公司一分为二,一家公司 BLUE SGD 专注于公司的严重遗传疾病疗法,另一家公司 BLUE ONCO 则关注其肿瘤组合。重点是精简每个公司,使其更有效率。不知道股票分割对投资者的作用确实会让投资变得更加困难。在由此产生的两家公司中,我认为 BLUE SGD 的短期收益更大,因为它今年可能会有多达三种新疗法投放市场。

这对其他基因编辑公司意味着什么

FDA 允许进行临床试验的决定不仅对蓝鸟来说是个好消息,而且对其他生产慢病毒载体的公司(如ThermoFisher Scientific或 Lentigen Technology)和使用它们提供基因改变疗法的公司(如诺华)和百时美施贵宝)。慢病毒载体来源于 HIV-1 的 RNA 逆转录病毒。它作为一种基因转移方法很方便,因为它能够感染非分裂细胞和分裂细胞。简而言之,它利用病毒必须感染细胞的进化优势,然后将遗传载荷发送到细胞的基因表达中。

然而,慢病毒载体的主要问题之一是脱靶结果。在几项研究中,研究人员发现接受慢病毒载体基因治疗的患者患白血病的风险增加。

FDA 最近允许进行临床测试的决定应该会减轻一些担忧。从长远来看,如果有什么阻碍基因编辑疗法,那很可能是它们的高成本——无论是开发成本还是对消费者而言。据估计,基因疗法的典型开发成本为 50 亿美元,而这些成本会转嫁给消费者。一个极端的例子是诺华的 Zolgensma,这是一种经过批准的基因疗法,旨在治疗脊髓性肌萎缩症。每个疗程的费用为 210 万美元,是世界上最昂贵的疗法。

希望与可能需要终生输血或其他医疗程序的患者的费用相比,保险公司会看好潜在治愈性疗法的长期节省。

长期关注蓝鸟和其他人

bluebird bio 仍然是一家临床阶段的生物技术公司,收入很少,当然也没有利润,因此投资它带来了很大的风险。

然而,该公司的潜力,特别是在几个 3 期试验到位的情况下,如果任何一种疗法成功,都会提供不错的回报。关于基因编辑的安全性,我们还有很多不知道的地方,但去年诺华从 Zolgensma 获得的 9.2 亿美元,同比增长 155%,是蓝鸟和其他公司前进的蓝图,表明基因编辑可以带来高水平的回报。